Reposicionamiento de fármacos para enfermedades raras

El estudio de nuevas indicaciones de medicamentos ya patentados, llamado reposicionamiento de fármacos, es cada vez más frecuente para la aparición de nuevos tratamientos.

En especial, esta vía está resultando bastante útil en enfermedades raras. Beatriz Gómez, gestora científica del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer) explica que “Esta estrategia permite acortar y abaratar el proceso de I+D notoriamente, ya que la molécula ha completado las fases de desarrollo necesarias para llegar a la comercialización, y los efectos secundarios y su toxicidad son conocidos. De esta forma, las entidades reguladoras, permiten acortar pasos y costes en el proceso de desarrollo”.

A través de esta estrategia, el Ciberer ha promovido en los últimos años el desarrollo de tres medicamentos designados como huérfanos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA): temsirolimus para la adrenoleucodistrofia, el ubiquinol para el síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10 y la metformina para la enfermedad de Lafora.

SOM Biotech, compañía ubicada en el Parque Científico de Barcelona y especializada en el reposicionamiento de fármacos para tratar enfermedades minoritarias del sistema nervioso también ha conseguido reconvertir la tolcapona, fármaco aprobado para tratar la enfermedad de Parkinson en un tratamiento para la amiloidosis por transtiretina, una enfermedad poco frecuente que afecta al sistema nervioso y al tejido muscular cardiaco.

Además, SOM Biotech también ha iniciado la fase clínica de bevantolol, un betabloqueante que lleva tiempo retirado, como posible terapia para la enfermedad de Huntington. La nueva actividad terapéutica del fármaco ha sido descubierta a través de su plataforma computacional, basada en algoritmos de inteligencia artificial.

Finalmente, respecto a los avances tecnológicos basados en el big data, es importante recalcar que están tomando el relevo a la serendipia, el descubrimiento por casualidad o azar de nuevas dianas terapéuticas, aunque esta sigue siendo una de las grandes impulsoras del reposicionamiento de fármacos. Según José Manuel Martínez Sesmero, jefe del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Clínico San Carlos, de Madrid “Desde siempre se ha contado con herramientas que consiguen que el proceso vaya más encauzado. En él influyen mecanismos de aproximación y de prueba-error, con los que se reconocen nuevas utilidades. Eso sí, como cada vez tenemos más alternativas, y como cada vez hay más moléculas aprobadas, la probabilidad de tener éxito en el reposicionamiento es mayor”.

Fuente: Correo Farmacéutico, pag.14. 03 September 2018.